В мире зарегистрировано самое дорогое лекарство, курс лечения им стоит 1,6 миллиона долларов, пишет "МК".На рынок Евросоюза выходит геннотерапевтический препарат для лечения редкого наследственного заболевания – дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ). Стоимость препарата, рассчитанного на однократное применение, составит около 1,6 млн $. Часть этой суммы, возможно, возьмут на себя национальные страховые компании, а на некоторых рынках препарат будет продаваться в рассрочку на пять лет. Ожидается, что препарат поступит на рынок во второй половине 2013 года.
Препарат Glybera станет четвертым геннотерапевтическим лекарством в мире. Первые два – американские разработки, выпущенные в Китае. Это лекарства Gendicine и Oncorine, зарегистрированные в 2003 и 2005 годах. Оба эти препарата предназначены для лечения онкозаболеваний (рака шеи и рака головы).
Еще одно генное лекарство выпустила голландская биотехнологическая компания. Оно предназначенного для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита фермента липопротеиназы (ЛПЛ). Этот фермент способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Малейшее отклонение от диеты ведет к опасному повышению уровня жиров в крови и, как следствие, воспалению поджелудочной железы. У некоторых больных угрожающие жизни приступы острого панкреатита случаются даже без нарушения диеты.
Доказано, что однократная серия внутримышечных инъекций нового лекарства в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию. Как поясняет гендиректор голландской компании Йорн Алдаг, «высокая цена препарата отчасти оправдана узким рынком. ЛПЛ диагностируется у 1-2 человек на миллион. В Евросоюзе их число составляет всего несколько сотен. Со временем препараты генной терапии будут разработаны для большого количества редких заболеваний, для которых в настоящее время не существует эффективной терапии. Например, гемофилии, болезни Паркинсона, перемежающейся порфирии».
В настоящее время курс геннотерапевтического воздействия во всем мире прошло около 10 тысяч пациентов, в данной области зарегистрировано более 2300 протоколов клинических испытаний.
