В яйцах подобных кур содержится необходимый при болезни Вольмана белок.
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (Food and Drug Administration) одобрило использование в лекарственных целях генетически модифицированных кур и их яйца. Речь идет о специфическом препарате под названием Kanumа от компании Alexion Pharmaceuticals. Информация об этом размещена на официальном портале FDA, пишет Корреспондент.
Согласно предоставленной на сайте информации, подобные курицы и их яйца не будут употребляться в пищу, однако, станут источником кислой лизосомной липазы. Этот фермент отсутствует у больных редким заболеванием – недостаточности кислой лизосомной липазы или болезни Вольмана.
В частности, в яйцах генетически модифицированных кур есть необходимый пациентами белок rhLAL. Именно на его основе и создано первое лекарство от болезни Вольмана.
Стоит отметить, что это заболевания является весьма сложно излечимым и редким. Дети с болезнью Вольмана не доживают и до года.
Взрослым она грозит накоплением жира в органах, атеросклерозом и недостаточностью надпочечников.
На данный момент препарат Kanuma прошел клинические испытания и полностью одобрен FDA. Согласно результатам тестов, 6 из 9 детей, которые принимали лекарство с rhLAL, дожили до года.
При этом в контрольной группе из 21 пациента, отказавшейся принимать Kanuma, не выжил никто.
